Ген, який людські предки втратили мільйони років тому, може допомогти в лікуванні подагри

(Зображення надано: KTSDESIGN/SCIENCE PHOTO LIBRARY через Getty Images)

Мільйони років тому предки людей втратили функцію певного гена, але нове експериментальне дослідження показує, що відновлення цього гена може допомогти захистити людей від подагри.

Подагра – це тип артриту, який викликає раптовий, сильний біль і набряк у суглобах. Це трапляється, коли в крові занадто багато сечової кислоти, яка може утворювати гострі кристали в суглобах, викликаючи болісне запалення. Больові напади можуть виникати швидко та тривати днями або тижнями.

Хоча існує кілька препаратів, розроблених для контролю підвищеного рівня сечової кислоти, багато з них мають обмежений успіх або значні недоліки, включаючи побічні ефекти, такі як шкідливі імунні реакції.

Вам може сподобатися

• 

  Експериментальне лікування високого рівня холестерину редагує ДНК в організмі для зниження рівня ЛПНЩ

• 

  8-річна дитина з рідкісним, смертельним захворюванням демонструє значне покращення після експериментального лікування

• 

  Вчені стверджують, що люди можуть мати невикористані «суперсили» завдяки генам, пов'язаним зі сплячкою

Але в дослідженні, опублікованому 18 липня в журналі Scientific Reports, дослідники розробили потенційно новий метод зниження рівня сечової кислоти: вони відновили функцію гена, який люди втратили мільйони років тому, за допомогою редагування генів CRISPR.

«Клітини людини все ще знають, що робити з цим білком», виробленим втраченим геном, розповів Live Science співавтор дослідження Ерік Гоше, генетик з Університету штату Джорджія. Постдокторантка з лабораторії Гоше, Лаїс де Ліма Баліко, була другим співавтором дослідження.

Поки що дослідники досліджували цю ідею лише в лабораторних дослідженнях з клітинами людини, але вони кажуть, що їхні результати свідчать про те, що генна терапія колись може стати життєздатним варіантом для пацієнтів з подагрою.

Хоча подагра є досить поширеним захворюванням, яке вражає 1 з 25 людей у світі, вона дуже рідко зустрічається у ссавців, окрім приматів. Це пояснюється тим, що інші тварини мають активний ген ферменту під назвою уриказа, який розщеплює сечову кислоту в крові та тим самим запобігає утворенню кристалів. Однак через низку мутацій, накопичених протягом нашої еволюційної історії, фермент уриказа у людей не може переробляти сечову кислоту. Деякі дослідники вважають, що це сталося тому, що підвищений рівень сечової кислоти також може перетворювати фруктовий цукор на жир, допомагаючи приматам пережити зими та збільшити розмір мозку.

Раніше дослідники визначили, які давні гени могли бути відповідальними за вироблення урикази, шляхом виведення предкових генів. Це означає з'ясувати, як виглядали гени давніх організмів, вивчаючи ДНК живих видів сьогодні. Вчені порівнюють гени різних тварин або людей, використовують комп'ютерні програми для побудови генеалогічних дерев, а потім роблять обґрунтовані припущення про те, якими були оригінальні, давні послідовності генів. Як тільки вони матимуть чітке уявлення про те, як виглядали ці давні гени, вони зможуть відтворити та «воскресити» давні білки, які кодують ці гени, у лабораторії та, можливо, відкрити шлях до нових методів лікування.

У новому дослідженні вчені використали редагування генів CRISPR, щоб вставити стародавній ген урикази в геноми сфероїдів печінки людини. Сфероїди – це тривимірні краплі лабораторно вирощених тканин, що імітують складні органи повного розміру, що знаходяться в організмі. Вставка стародавнього гена призвела до зниження рівня сечової кислоти, а також зменшення накопичення жиру, пов'язаного з фруктовими цукрами.

Існують методи лікування подагри, які використовують уриказу для контролю високого рівня сечової кислоти; наприклад, лікування Krystexxa передбачає ін'єкції білків урикази, виготовлених з використанням комбінації послідовностей генів свині та бабуїна. Однак ці методи лікування на основі білків часто викликають сильну імунну відповідь і потребують клінічного моніторингу через ризик анафілактичного шоку.

Натомість, генна терапія, яка відновлює оригінальну, давню послідовність генів людини, може дозволити власним клітинам організму виробляти уриказу. Теоретично, імунні реакції можна мінімізувати, оскільки значна частина послідовності білка урикази вже розпізнана та прийнята людським організмом.

Але дослідникам ще належить пройти довгий шлях, перш ніж така генна терапія зможе бути використана для лікування пацієнтів. Наступними кроками вони є перехід від сфероїдів печінки до лабораторних мишей та використання систем доставки наночастинок, які вводять компоненти CRISPR для редагування генів безпосередньо в клітини печінки.

ПОВ'ЯЗАНІ ІСТОРІЇ

— Нова альтернатива CRISPR може «встановлювати» цілі гени, прокладаючи шлях до лікування багатьох генетичних захворювань

—Чоловік з діабетом виробляє власний інсулін після трансплантації генно-редагованих клітин

— Алгоритм виявив 188 нових типів CRISPR

Така генна терапія має потенціал трансформувати лікування подагри, забезпечуючи довготривалу та, можливо, безпечнішу альтернативу сучасним методам лікування, кажуть дослідники. Однак, подібні методи редагування генів все ще перебувають на ранніх стадіях розробки.

Дослідники сподіваються, що цей підхід — використання та адаптація давніх генів для сучасних методів лікування — може бути застосований ширше в майбутньому.

«Моя кінцева мета — поєднати молекулярну еволюцію та клінічну медицину», — сказав Гоше. «В ідеалі ми можемо використовувати стародавні білки або стародавні ферменти для розробки терапевтичних засобів, які допоможуть сучасному суспільству».

Застереження

Ця стаття призначена лише для ознайомлення та не є метою надання медичних порад.

ТЕМИ CRISPR

Дженніфер Зіба, автор Live Science

Дженніфер Зіба здобула ступінь доктора філософії з генетики людини в Каліфорнійському університеті в Лос-Анджелесі. Наразі вона працює науковим співробітником у відділенні ортопедичної хірургії в Каліфорнійському університеті в Лос-Анджелесі, де працює над виявленням мутацій та можливими методами лікування рідкісних генетичних захворювань опорно-рухового апарату. Джен із задоволенням викладає та доносить складні наукові концепції до широкої аудиторії, а також є позаштатним автором для кількох онлайн-видань.

Ви повинні підтвердити своє публічне ім'я, перш ніж коментувати

Будь ласка, вийдіть із системи, а потім увійдіть знову. Після цього вам буде запропоновано ввести своє ім'я для відображення.

Вийти Читати далі

Експериментальне лікування високого рівня холестерину редагує ДНК в організмі для зниження рівня ЛПНЩ

8-річна дитина з рідкісним, смертельним захворюванням демонструє значне покращення після експериментального лікування

Вчені стверджують, що люди можуть мати невикористані «суперсили» завдяки генам, пов'язаним зі сплячкою

Лікарі можуть боротися зі стійкістю до антибіотиків — і рятувати життя — відстежуючи еволюцію супербактерій у режимі реального часу, підказує дослідження

Залишки стародавніх вірусів складають 40% нашого геному. Вони можуть спровокувати дегенерацію мозку.

Уперше вроджена глухота у підлітків та дорослих лікується за допомогою нової генної терапії (Новини в генетиці)

Залишки стародавніх вірусів складають 40% нашого геному. Вони можуть спровокувати дегенерацію мозку.

Вчені виявили «спіралі» в ДНК, які утворюються під тиском

Спеціальний захист може допомогти людським яйцеклітинам залишатися свіжими з віком організму

8 «гарячих точок» у геномі, пов’язаних з ME/CFS, у найбільшому дослідженні такого роду

Вчені стверджують, що люди можуть мати невикористані «суперсили» завдяки генам, пов'язаним зі сплячкою

Вчені розкривають, як віруси, приховані в нашій ДНК, контролюють наші гени. Останні новини

Ген, який людські предки втратили мільйони років тому, може допомогти в лікуванні подагри

Китайський підводний апарат досліджує раніше невідомі гігантські кратери на дні Тихого океану — і вони кишать життям

Череп ведмедя, якого тримали в полоні для битв з римськими гладіаторами, знайшли поблизу стародавнього амфітеатру в Сербії

Мапа з 600 000 клітин мозку переписує підручник про те, як мозок приймає рішення

Телескоп Джеймса Вебба виявив дивний диск навколо зірки, який може зруйнувати теорії формування планет

Нове дослідження показує, що ключова Атлантична течія може почати руйнуватися вже у 2055 році ОСТАННІ СТАТТІ

Live Science є частиною Future US Inc, міжнародної медіагрупи та провідного цифрового видавництва. Відвідайте наш корпоративний сайт.

• Про нас
• Зверніться до експертів Future
• Умови та положення
• Політика конфіденційності
• Політика щодо файлів cookie
• Заява про доступність
• Рекламуйтеся у нас
• Веб-сповіщення
• Кар'єра
• Редакційні стандарти
• Як запропонувати нам історію

© Future US, Inc. Повний 7-й поверх, 130 West 42nd Street, Нью-Йорк, штат Нью-Йорк, 10036.

var dfp_config = { “site_platform”: “vanilla”, “keywords”: “тип-новини-щоденно,serversidehawk,відеоартикл,van-enable-adviser-

Sourse: www.livescience.com